细胞疗法延缓ALS小鼠的疾病进展

南佛罗里达大学的一项新临床前研究发现，再生细胞疗法通过修复血 - 脊髓屏障来增强运动神经元的存活。

将人骨髓来源的内皮祖细胞(EPCs)移植到模拟肌萎缩侧索硬化症(ALS)症状的小鼠体内，通过修复南方大学血脊髓屏障(BSCB)的损伤，帮助更多的运动神经元存活并减缓疾病进展佛罗里达研究员报

该研究于3月27日发表在“自然”期刊之一的“科学报告”上。这些发现有助于探索ALS和其他神经退行性疾病中屏障修复的细胞治疗方法的越来越多的工作。

控制肌肉运动(运动神经元)的神经细胞的进行性退化最终导致ALS完全瘫痪和死亡。根据ALS协会的数据，每天平均有15名美国人被诊断出患有这种疾病。

血液循环系统和中枢神经系统之间的屏障损伤已被认为是ALS发展的关键因素。在这个保护墙上的突破使大脑和脊髓开放到免疫/炎症细胞和外周血中循环的其他潜在有害物质。导致ALS的生化事件的级联包括在损伤的脊髓运动神经元附近的微小血管的内表面内衬的内皮细胞的改变。

这项最新研究由主要作者Svitlana Garbuzova-Davis博士及其同事在USF Health Morsani医学院的老化与脑部修复卓越中心建立在之前的研究基础上，该研究表明人骨髓干细胞可改善运动功能和通过推进屏障修复，在症状性ALS小鼠中的神经系统状况。然而，在早期的USF研究中，有益效果被推迟到细胞移植后几周，甚至在高剂量治疗后也检测到一些严重受损的毛细血管。因此，在这项研究中，研究人员测试了人类EPCs(从骨髓中采集的细胞，但与未分化的干细胞在基因上与血管内皮细胞相似)是否能提供更好的BSCB修复。

向ALS小鼠静脉内施用一剂人骨髓来源的EPC。移植后4周，将活性细胞治疗的结果与来自另外两组小鼠的结果进行比较：接受培养基(盐水)治疗的ALS小鼠和未治疗的健康小鼠。

接受EPC治疗的症状性ALS小鼠与注射培养基的症状对应物相比，显示出显着改善的运动功能，增加的运动神经元存活和更慢的疾病进展。研究人员提出，导致BSCB修复的这些益处可能是通过将EPC广泛附着到脊髓毛细血管来促进的。为了支持这一提议，他们指出毛细血管基本恢复，毛细血管渗漏较少以及结构支持细胞(血管周围星形胶质细胞)重建的证据，这些细胞在帮助脊髓和大脑形成保护屏障方面发挥作用。

需要进一步研究以明确定义EPC屏障修复的机制。但是，该研究的作者得出结论：“从转化的角度来看，在症状性疾病阶段开始细胞治疗可以强有力地恢复BSCB的完整性，并有望成为未来ALS的临床治疗方法。”

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